标签：基因疗法

2020-01-13基因君

  腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入...

2019-06-29基因君

29日，辉瑞（Pfizer）公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy， DMD）的基因疗法PF-06939926，在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示，这一基因疗法能够提高患者肌...

2019-05-16基因君

基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他...

2019-04-24基因君

下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望，包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请，过去十年中有23亿美元资金用于私人...

2018-12-21基因君

最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。 这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。 IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该...

2017-10-11基因君

  由传奇基因治疗先驱和宾夕法尼亚大学研究员詹姆斯·威尔逊(JamesWilson)共同创立，一家与宾大合作的生物技术公司ScoutBio刚刚筹集了2000万美元的B轮融资，以加强其针对常见宠物疾病的一次性基因疗法管线。 没错，S...

2017-10-11基因君

2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /–编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。 威斯康辛大学麦...

2017-10-11基因君

    Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基...

2017-10-10基因君

  有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。 这种疾病 ̵...

2017-10-10基因君

  英国《自然》杂志12日在线发表的论文称，美国科学家团队开发出一种完全可编辑的CRISPR-Cas基因组编辑系统，其可以介导DNA精准插入基因组。该方法无需在靶DNA中产生双链断裂，避免了由此导致的遗传编码的非预期改变。 CRI...