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由传奇基因治疗先驱和宾夕法尼亚大学研究员詹姆斯·威尔逊(JamesWilson)共同创立，一家与宾大合作的生物技术公司ScoutBio刚刚筹集了2000万美元的B轮融资，以加强其针对常见宠物疾病的一次性基因疗法管线。
没错，ScoutBio正在使用一些熟悉的腺相关病毒(AAV)技术递送治疗性转基因，治疗慢性肾病、慢性疼痛和炎性皮肤病特应性皮炎等疾病，以求改革针对这些慢性疾病的宠物药物。
融资由DigitalisVentures的CompanionFund和RiverVestVenturePartners共同领导，新投资者GreenSpringAssociates以及现有投资者FrazierHealthcarePartners、AdageCapitalManagement和CorrelationVentures也参与其中。
ScoutBio已与宾大佩雷尔曼医学院的基因治疗项目(GTP)开展AAV动物健康研究与开发合作，该项目由Scout科学顾问和联合创始人詹姆斯·威尔逊博士领导。近三十年来，GTP一直是基因治疗研究和载体发现与开发的全球领导者。通过Scout和宾大之间的单独许可协议，Scout获得多个基于AAV的候选兽医产品和用于动物健康的相关AAV技术的独家权利。
“Scout的使命是利用基因疗法的进步，大幅提升目前依赖长期服用药物的多个兽医领域的护理标准，”ScoutBio首席执行官MarkHeffernan博士说。“我们的方法旨在通过一次性剂量持续有效的治疗来改善患者的治疗效果，同时满足市场对长效宠物药物的需求，以提高依从性和便利性。”
“仅在美国，就有9000万只狗和9400万只猫，这突显了新一代药物的机会，这些药物可以显着提高主要慢性病的护理标准。我们对Scout满足这一需求的战略印象深刻，并期待支持他们进入临床开发。”DigitalisVentures技术合作伙伴CindyCole博士说。
Scout最先进的治疗候选药物旨在为患有慢性肾病相关的贫血症的猫提供猫红细胞生成素(EPO)的长期表达。这种疾病导致生活质量的逐步恶化，尚无FDA批准的治疗，并且目前的护理标准具有严重的缺点。最近的研究显示，猫接受一次肌肉注射后，其红细胞计数(EPO生物标志物)在数月内均有显着增加，并为此项目启动了一项临床试点实地研究(clinicalpilotfieldstudy，动物健康关键研究之前的阶段)。
一项针对424名兽医的专有调查显示，在所有其他治疗方法中，超过90%的兽医会使用具有Scout目标特性的产品来治疗猫贫血，并称其最吸引人的特点是终身功效。
“GTP期待将其在AAV研发领域的长期领导地位延伸到宠物健康领域，以应对与频繁用药相关的依从性挑战，并提供解决慢性病的新方法，”宾大GTP的威尔逊博士说。“现在，成熟的基因治疗技术和动物健康方面的医疗需求已经融合在一起，我们相信Scout在这个交汇点和机遇上定位非常明确。”
宠物基因治疗这一概念听起来十分有趣，但它会起效吗？
价格方面？
要知道诺华曾表示，其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma定价为400-500万美元具有成本效益。
即使体重调整为猫或狗，这也是惊人的。当然，该行业将提高CMC并降低成本。但也有人对此持怀疑态度。
Scout相信它可以向大量的宠物主人推销基因疗法，每一剂将低于一百万美元。他们的市场调查显示，有一半的宠物主人会花1000美元来治疗他们的宠物；接近四分之一将高达5，000美元。
通过将制造基因疗法所带来的更高效率与潜在的数百万的大众市场相结合，Scout认为它可以治疗这些动物并从中赚钱。
此外，他们补充说，动物药物开发并不像人类研发那样昂贵。在基因治疗成本方面，也许他们正在做一些有助于其他领域的事情。(生物谷Bioon.com）