标签：细胞疗法

2019-04-24基因君

下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望，包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请，过去十年中有23亿美元资金用于私人...

2017-10-10基因君

前言医药人都知道药品研发周期长、成本高、成功率低，因而如何提高研发速度、降低研发风险、优化生产工艺便是医药企业的重大议题。近年来随着医药专业外包行业的兴起，CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）...

2017-10-09基因君

2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ –日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发...

2017-10-09基因君

基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简...

2017-10-09基因君

一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案 基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基...

2017-10-09基因君

2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自杰克逊实验室的科学家们通过研究发现了MYC蛋白的新功能，MYC是一种强大...

2017-10-09基因君

2019年6月7日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。 基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）...

2017-10-09基因君

  本月初，bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准，治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中，诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。多家大型药企也在...

2017-10-09基因君

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ –Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（berco...

2017-10-09基因君

2019年10月8日讯/生物谷BIOON/—恒定自然杀伤细胞（invariant natural killer T cell, iNKT）称为免疫系统的“特种部队”。尽管它们在体内相对较少，但是它们要比许多其他的免疫细胞功能强大...