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标签:基因治疗

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Sci Rep:新技术有助于提高基因编辑工具的效果-基因君官网
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Sci Rep:新技术有助于提高基因编辑工具的效果

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2019年9月21日 讯/基因宝jiyinbao.com/ –波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具,从而能够创造更快,成本更低的方法。 基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病...

积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角-基因君官网
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积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角

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  有一种致命的遗传疾病,其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁),在青春期(10-13岁)失去走动的能力,并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。 这种疾病 ̵...

腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停-基因君官网
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腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停

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  纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露,美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病,杜氏进行性肌营养不良的基因疗法, SGT-001的研究进行了部分叫停。 杜氏进行性肌营养不良又称DMD,是一种全身神经和肌肉退行性疾病,症状通常...

【年终盘点】基因编辑技术的最新进展-基因君官网
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【年终盘点】基因编辑技术的最新进展

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从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的专利之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还...

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