标签：基因疗法

2017-10-09基因君

5月24日，诺华Zolgensma？(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿...

2017-10-09基因君

  日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好...

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  9月24日，ACS applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Prim...

2017-10-09基因君

  日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Bio...

2017-10-09基因君

  今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。 输血依赖型β地中海贫...

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2019年7月9日 讯 /生物谷BIOON/ –RAS癌基因在30%的癌症类型中都处于激活状态，其会导致肿瘤细胞的增殖及转化，目前针对该蛋白（RAS基因所编码）并没有有效的抑制剂；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports...

2017-10-09基因君

  日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法...

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2019年03月09日/生物谷BIOON/–瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，已启动以114.5美元的价格对基因治疗公司Spark Therapeutics所有已发行普通股进行现金收购。双方于2019年2月22日宣布达成并...

2017-10-09基因君

2019年6月7日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。 基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）...

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2019年07月09日/生物谷BIOON/–uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治...