标签：基因疗法

2017-10-09基因君

      在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床...

2017-10-09基因君

  Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe com...

2017-10-09基因君

  2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布...

2017-10-09基因君

  生物技术网站GEN近日发文，对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟（ARM）于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》，截止一季度末，有372项基因治疗临床试验正在进行中，其中大多数（217项，...

2017-10-09基因君

2019年02月28日/生物谷BIOON/–Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeu...

2017-10-09基因君

  诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划，2018年4月，其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis，目前AveXis正在建立一个工业制造网络，帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一（4月1日）AveXis宣布，...

2017-10-09基因君

根据世界卫生组织的数据，全世界有4.66亿人患残疾性听力损失，相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世，为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。 最近，哈佛医学院和...

2017-10-09基因君

  日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还...

2017-10-09基因君

    日前，基因疗法公司FerGene宣布，基因疗法nadofaragene firadenovec （rAd-IFN/Syn3），在治疗对卡介苗（BCG）响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（high grade N...

2017-10-09基因君

2019年3月2日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，中国科学院的高彩霞（Caixia Gao）课题组通过对作为一种重要的作物物种的水稻进行全基因组测序对胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）和腺嘌呤碱基编辑器（ABE...