标签：基因治疗

2017-10-09基因君

近日，制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司Spark Therapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究，以评估实验性基因疗法Fidanacogene elaparvovec（又称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代...

2017-10-09基因君

  近年来CRISPR基因编辑工具的出现，依靠其简单、快速、高效等优势，极大地优化了基因工程的操作方法和手段，并且为基因治疗等领域带来了变革。 目前，科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是，只有Cas9、Ca...

2017-10-09基因君

2018年12月23日/生物谷BIOON/—2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿—出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修...

2017-10-09基因君

  生物技术网站GEN近日发文，对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟（ARM）于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》，截止一季度末，有372项基因治疗临床试验正在进行中，其中大多数（217项，...

2017-10-09基因君

蓬勃发展的CAR-T基因治疗，如今两家中国生物药企联手，进军血液肿瘤治疗领域。 位于上海的和铂医药（Harbor BioMed）8日宣布，与位于北京的艺妙神州（ImmunoChina）达成协议，开发嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的完全人源...

2017-10-09基因君

基因治疗，是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法，对于目前一些最罕见的综合征来说，是一种具有革命性的治疗手段。 诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上，由于定价过高，部分疗法已经被迫在欧洲...

2017-10-09基因君

最近，美国FDA宣布批准Spark Therapeutics公司的创新基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。那么近期基因疗法在临床及研...

2017-10-09基因君

    听说了一个重大新闻： 美国基因治疗公司Cancer Genetics采用RNAscope技术发现淋巴瘤PD-L1表达及其免疫应答的精细模式，该研究发表于第59届美国血液学会（ASH）年会。我们一起去看看...

2017-10-09基因君

基因编辑技术CRISPR/Cas系统因其操作简便、能高效精准的在特定位点对DNA进行切割和编辑，近年来一直是生物技术领域的研究热点。CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，用来对抗病毒和外源DNA的入...

2017-10-09基因君

  地中海贫血（β-thalassemia）是一种单基因突变引起的遗传性疾病，它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力，从而影响氧气输送到器官和组织。患有最严重β-地中海贫血的人需要终身定期接受输注红细胞和去铁治疗。 异基因造血干细胞...