标签：基因治疗

2017-10-09基因君

导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的...

2017-10-09基因君

  Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe com...

2017-10-09基因君

推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 11月15日，Sangamo Therapeutics公司启动SB-913首例人体临床试验，尝试通过体内基因编辑技术彻底治愈遗传性疾病，本次受试者患有亨特氏综合征（Hunter syndrom...

2017-10-09基因君

一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案 基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基...

2017-10-09基因君

小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 前言：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会将于2018年3月24号到25号在上海好望角大酒店召开。欢迎您参加！ 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年...

2017-10-09基因君

  2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布...

2017-10-09基因君

2018年1月12日/生物谷BIOON/—根据2018年1月5日发布的一项新的研究，人体自身的免疫系统可能阻止一些基于流行的基因组编辑工具CRISPR-Cas9开发基因疗法的努力。 CRISPR-Cas9有朝一日可能用于人体中校...

2017-10-09基因君

  杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利，针对各种外显子跳跃。 这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。 目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产...

2017-10-09基因君

  Wei Li是中国科学院动物研究所的研究员。 他的课题组关注生殖和再生领域，以及对基因组工程工具的开发和探索基因治疗的新方法；Fei Teng是中国科学院动物研究所的博士候选人。 他目前的研究关注在CRISPR-Cas系统在疾...

2017-10-09基因君

    基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylva...