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基因疗法到底走得多快 走了多远？
细胞和基因治疗领域（CGT）近几个月经历了史无前例的进展，这在几年前几乎不可想象。现在是时候暂停一下，回顾一些最近的亮点。 两种嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗产品：诺华（Novartis）的Kymriah和Kite/Gile...
标签：基因治疗
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科学家如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
本文中，小编整理了多篇文章解读科学家们近期在基因疗法治疗人类疾病上取得的重要研究成果，分享给大家！ 【1】EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！ doi：10.15252/emmm.2...
诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产
据悉，北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备，其生产规模为500L。据调查，500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。...
进军基因治疗领域！罗氏怒砸$43亿收购Spark，获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ –瑞士制药巨头罗氏（Roche）与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项最终并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Th...
蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效
在这项两年多随访的试验中， 17例脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）的患者使用蓝鸟生物（Bluebird）的单剂量基因疗法Lenti-D治疗， 15例患者的病情得以稳定。 这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明， L...
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体—SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas...
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe com...
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。...
改造自身基因将催生“超级人类”？
36岁的Josiah Zayner近期搞出个大新闻。 据报道，前美国国家航空航天局（NASA）研究员Zayner自行设计了一套基因疗法，试图通过注射去除抑制自己左臂肌肉发育的蛋白质，获得超强臂力。有媒体称，这是全球首例正式公开...
重磅！研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /基因宝jiyinbao.com /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。...